大家好，今天来为大家解答年终盘点：16个临床急需海外新药加速上市这个难题的一些难题点，包括也一样很多人还不了解，因此呢，今天就来为大家解析解析，现在让大家一起来看看吧！如果化解了无论兄弟们的难题，还望无论兄弟们关注下本站哦，谢谢~

近年来，民族药品监管部门多措并举，加大服务和指导力度，对已在美国、欧盟或日本批准上市但尚未上市的临床急需新药加快审评审批。我国尚未推出。继2024年11月1日公开第一批临床急需境外新药后，民族食品药品监督管理局药品审评中心于2024年5月29日公开第二批临床急需境外新药列入名单的新药数量增至66个。民族药品监管部门在技术标准不降低的前提下，综合采取品种选择、优化审评流程、整合审评资源、加大对申请人的服务和指导等措施。进步审核效率。

2024年，民族药监局批准了16个列入临床急需境外新药目录的药品上市申请，涉及脊髓性肌萎缩症、骨巨细胞瘤、法布里病等多个适应症。截至目前，共有26个临床急需的境外新药在国内获批上市。

1 罕见病药物

目前全球上已知的罕见病有7000多种。由于发病率低、患者少、市场需求小、药物研发周期和成本较高，国内罕见病药物研究长期以来进展缓慢。为满足国内罕见病患者的用药需求，民族药品监管部门加快了罕见病药物的审评审批。 2024年获批临床急需的境外新药16个，其中罕见病药物7个：

脊髓性肌萎缩症

诺西那新钠注射液

（努西那森钠注射液）

申报企业：Biogen Idec Ltd

脊髓性肌萎缩症(SMA) 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，影响大约1/6000-1/10000 的新生儿。在诺西那新钠注射液上市之前，SMA是无法治疗的，国内外对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科等辅助治疗。 Noxinaxinodium是一种反义寡核苷酸，可以改变SMN2基因的剪接并增加全功能SMN蛋白的产量。它是一种基因治疗药物。诺西那新钠注射液采用鞘内注射的方法给药，可将药物直接输送至脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能，进步生存率，改变SMA的疾病进程。诺西那辛钠注射液于2024年12月23日在美国第一次获批，是全球首个针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶给治疗药物。

2024年2月22日，诺西那辛钠注射液在中国正式获批用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA），成为国内首个治疗SMA的药物。

骨巨细胞瘤

地诺塞麦注射液

（狄诺塞麦注射液，商品名：Angavir）

申报企业：安进企业

骨巨细胞瘤是一种极其罕见且进展迅速的原发性骨肿瘤，富含人类核因子激活剂配体（RANKL）。表现为长骨的干骺端、骨骺或脊柱、骶骨。偏心骨病变。

Desosumab 是一种新型RANKL 抑制剂，是一种针对RANKL 的全人单克隆IgG2 抗体，对可溶性跨膜形式的人RANKL 具有高亲和力和特异性。在患有骨巨细胞瘤的患者中，用狄诺塞麦抑制肿瘤基质成分分泌的RANKL 显着减少或消除了破骨细胞样肿瘤相关巨细胞。结局，骨质溶解减少，巨细胞瘤进展减慢，增殖基质被致密的非增殖性、分化的编织新骨取代，从而改善临床结局。

地索单抗注射液于2010年5月28日在欧盟获批上市。民族药监局于2024年5月21日有条件批准该产品上市，用于治疗无法切除或也许切除的骨巨细胞瘤。治疗导致严重功能障碍的成人和骨骼成熟的青少年患者。同时标准申请人在产品获批后继续在我国开展临床研究，并制定并严格执行风险管理规划。

IVA型粘多糖贮积症

硫代硫酸酯酶注射液

（Elosulfase Alfa注射液，商品名：维明赞）

报告企业：BioMarin International Limited

IVA 型粘多糖贮积症(MPS IVA) 是一种极其罕见的遗传性溶酶体贮积症。该疾病最常见的特征是进行性骨骼发育不良、需要频繁手术的肌肉骨骼或呼吸功能障碍，以及活动主题能力、耐力和呼吸功能的严重限制。

Elosulfase Alfa 是目前全球唯一被批准用于治疗MPS IVA 的药物。它可以针对MPS IVA的根本缘故，——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）缺乏症，改善患者的肺功能，并显着增加步行距离。 2024年该药被列入第一批临床急需新药。 2024年5月21日，民族食品药品监督管理局批准其用于MPS IVA患者的治疗。

肌萎缩侧索硬化症

依达拉奉注射液

（依达拉奉注射液）

申请人：田边三菱制药株式会社

肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），俗称“ALS”，是由于运动神经细胞进行性变性，导致四肢、躯干、胸部和腹部肌肉逐渐无力、萎缩，以及能力下降。言语、吞咽和呼吸功能，直到他死于呼吸衰竭，其缘故仍不清楚。

依达拉奉是一种神经保护剂，可以有效清除自在基，保护神经免受氧化应激和神经细胞凋亡。依达拉奉于2001 年在日本第一次获批用于治疗中风。 2024年6月，依达拉奉在日本获批用于治疗ALS，随后在韩国、美国、加拿大等民族获批用于治疗ALS。 2024年7月25日，依达拉奉在中国获批。临床研究表明，该产品可以延缓ALS患者身体机能衰退高达33%。它的上市将为中国ALS患者带来更好的治疗选择，进一步进步药物可及性。

多发性硬化症

盐酸芬戈莫德胶囊

（盐酸芬戈莫德胶囊，商品名：吉灵亚）

申请人：Novartis Pharma Schweiz AG（诺华）

多发性硬化症（MS）是一种严重的、终生的、进行性、致残性的中枢神经体系脱髓鞘疾病，多发生于20-40岁的中青年人。全球大约有230 万患者受到MS 的影响，其中3%-5% 是儿童或青少年。中国有超过3万多发性硬化症患者。

芬戈莫德是一种新型免疫抑制剂，是1-磷酸鞘氨醇受体调节剂。可促进淋巴结内淋巴细胞的滞留，达到抑制自身免疫反应的效果。 2010年，该药在美国获批上市。 2024年7月12日，盐酸芬戈莫德胶囊在中国正式获批用于治疗10岁及以上复发性多发性硬化症患者。

儿童肺动脉高压

波生坦分散片

（波生坦分散片，商品名：全可力）

申请人：Actelion 制药有限企业

肺动脉高压是一种慢性、危及生活的疾病，肺动脉压力显着升高，导致右心衰竭和严重的运动耐量丧失，严重时甚至导致死亡。

波生坦分散片是一种口服内皮素受体拮抗剂（ERA），于2001年上市。该药物是第壹个获批治疗儿童肺动脉高压（PAH）的药物。它已得到全球许多民族的认可。其影响机制是阻断患者体内产生的额外内皮素的影响并参和血流。

2024年，波生坦分散片被纳入《临床急需境外新药名单（第二批）》，缘故如下：罕见病药物、儿童剂型。据悉，该药物是一种刻痕片剂，可以分散在一茶匙水中，接着口服。该片剂的低剂量和评分线设计允许医生根据PAH 儿科患者的体重调整处方剂量。

波生坦分散片是中国首个获批用于治疗儿童肺动脉高压的药物。其上市可以帮助广大肺动脉高压患者改善预后和生活质量。

法布里病

注射用阿加糖酶

（阿加糖酶，商品名：Fabuzin）

申报企业：Genzyme Europe B.V.

法布里病是一种由性积累引起的先天性代谢疾病。这种疾病始于胎儿，并在患者一生中逐渐恶化，导致心脏和肾脏等重要器官衰竭。我国约有300多名法布里确诊患者。 2024年，法布里病被列入民族首批罕见病。这是一种严重危及生活的疾病，在中国尚无有效的治疗方式。现在3月，该药被列入《临床急需境外新药名单（第二批）》。

阿加糖酶由赛诺菲子企业Genzyme开发，于2001年在欧洲第一次上市，2003年在美国上市。是美国食品药品监管总局批准的美国第壹个治疗法布里病的处方药。药物管理局（FDA）。作为一种酶替代疗法，该产品可以缓解法布里病患者的疼痛并进步生活质量。 2024年12月20日，注射用阿加糖酶在中国获批上市，适用于8岁以上儿童青少年以及法布里病成人。

2 治疗皮肤病的药物

牛皮癣是一种常见的慢性炎症性皮肤病，易复发且难以治愈。流行病学调查显示，我国患者超过650万。银屑病除皮肤病变外，还可合并关节病变、心血管疾病、代谢综合征等全身性疾病，严重影响患者的身心健壮和生活质量。 2024年，3个已在海外上市的银屑病治疗新药在国内获批上市。

苏金单抗注射液

（苏金单抗注射液，商品名：克山汀）

申请人：Novartis Pharma Schweiz AG（诺华）

Secukinumab 是全球上第壹个完全人白细胞介素17A 抑制剂，适用于治疗适合接受全身治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成年患者。该药是《第一批临床急需境外新药名单》中第壹个获批的银屑病生物制剂，于2024年3月28日在中国获批。

伊克珠单抗注射液

（伊克珠单抗注射液，商品名：驼姿）

申报企业：礼来企业（Eli Lilly）

Ixekizumab是一种靶给IL-17A抑制剂，和银屑病决定因素致病因子白细胞介素17A（IL-17A/A和IL-17A/F）特异性结合，具有高亲和力，2024年8月29日获取FDA批准民族食品药品监督管理局用于治疗适合全身治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成年患者。

古塞奇尤单抗注射液

（古塞奇尤单抗注射液，商品名：Tenoya）

申报企业：Janssen-Cilag International NV（强生）

古塞奇尤单抗注射液是全球首个获批用于治疗银屑病的抗人白细胞介素23（IL-23）单克隆抗体。它阻断IL-23 和细胞表面IL-23 之间的相互影响。受体结合破坏IL-23介导的信号转导、激活和细胞因子级联反应，抑制IL-23生物活性，对斑块型银屑病发挥疗效。

该药被列入民族首批临床急需海外新药。 2024年12月27日，民族药监局按照适合全身治疗的中重度斑块型银屑病成人患者优先审评审批流程，加快批准该品种的进口注册申请。

3 传染病药物

Gcaprevir 和Pirentasvir 片剂

（Glecaprevir 和Pibrentasvir 片，商品名：Ainoquan）

申报企业：艾伯维企业（AbbVie）

2024年6月13日，格卡瑞韦和匹布他韦片因其“和现有疗法相比具有明显的治疗优势”而被民族药监局授予优先审评地位：2024年5月，该产品上市编号为《第二批临床急需境外新药名单》；于2024年5月15日获批上市，用于治疗基因1、2、3、4、5或6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染成人但无肝硬化或代偿性肝硬化患者。

中国约有1000万丙型肝炎患者。 “艾诺泉”的获批预计将惠及近95%的中国丙肝患者。艾伯维表示，艾诺泉是一种新的全基因型丙型肝炎治疗方法。对于新治疗的无肝硬化且全部主要基因型（基因型1-6）的丙型肝炎患者，病毒学治愈率高达99%，疗程可高达99%。只需8 周。由于不经肾脏代谢，该药适用于任何程度的肾功能损害患者（包括透析患者），无需调整剂量。

索福维沃片剂

（Sofosbuvir、Velpatasvir 和Voxilaprevir 片剂，商品名：Voxilaprevir）

申请人：吉利德科学爱尔兰大学（Gilead）

数据显示，我国约有1000万人感染丙型肝炎病毒（HCV），丙型肝炎在常见传染病中排行第四。其中，96%以上的感染者携带HCV基因型1、2、3、6。

Sofosvivo 片剂是由索磷布韦、维帕他韦和沃西拉瑞韦组成的固定剂量复方药物。 2024年获取美国FDA和欧盟EMA批准，2024年12月18日获取民族食品药品监督管理局批准，用于治疗成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，无肝硬化或代偿性先前接受过含直接影响抗病毒药物(DAA) 治疗方法的肝硬化患者。作为一种高治愈率的泛基因型药物，索磷布韦为需要新治疗选择的患者带来了希望。

抗艾滋病药物

Bikern Pronol 片剂

（比克替拉韦钠恩曲他滨替诺福韦艾拉酚胺富马酸盐片，商品名：比克替拉韦）

申报企业：吉利德科学国际有限企业（Gilead）

Bictegravir/恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺是吉利德开发的一种三合一复合剂型，用于治疗成人HIV-1 感染。它于2024年2月公开，7日获取美国FDA批准上市，四个月后迅速在欧盟获取批准。于2024年11月28日在我国申请上市，并列入优先审评品种。从受理到批准仅用了8个月，2024年8月2日，Bikern Binobi片在我国获批。

重组带状疱疹疫苗

（带状疱疹疫苗（重组、佐剂），商品名：新安力士）

研发企业：葛兰素史克生物制品企业（GSK）

带状疱疹是一种由水痘带状疱疹病毒引起的传染病。它通常表现为身体一侧出现疼痛、发痒的皮疹，可持续两到四个星期。风险随着年龄的增长而增加。高的。常见的并发症是带状疱疹后神经痛，可持续数月至数年，严重影响患者的正常职业和生活。在中国，每年有近300万成年人受到带状疱疹的影响。

重组带状疱疹疫苗采用DNA重组技术在中国仓鼠卵巢细胞中表达水痘带状疱疹病毒糖蛋白E。它经过培养、收获、纯化和冷冻干燥。对带状疱疹有良好的防护影响。由于国内对该病缺乏有效的预防和治疗方式，该药被列入第一批临床急需新药，加快审评审批进程。 2024年10月，重组带状疱疹疫苗第一次在美国获批上市。 2024年5月21日，民族药监局在充分证明安全性、有效性的前提下，有条件批准其用于预防50岁及以上成人带状疱疹的进口注册申请。同时，鉴于该产品虽然已在海外上市，但国内缺乏综合的流行病学数据，以及新佐剂的运用是否会导致潜在的免疫介导疾病风险，民族药监局标准申请人继续进行综合的上市后研究。及时开展药物警戒，更新国内外临床安全性、有效性数据，完善说明书，充分确保患者用药安全、有效、风险可控。

4 其他药物

阿帕鲁胺片

（阿帕鲁胺片，商品名：阿帕鲁胺）

申报企业：Janssen-Cilag International NV（强生）

前列腺癌是我国第一大男性泌尿系肿瘤。随着诊断技术的进步、居民寿命的延长以及饮食习性的改变，近年来我国前列腺癌发病率呈上升动向。

Apalutamide 片剂是强生企业的下一代雄激素受体抑制剂，用于治疗具有高转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成年患者。

Apalutamide片剂是美国FDA批准用于NM-CRPC患者的首个新一代雄激素受体抑制剂。临床研究表明，阿帕鲁胺片对前列腺特异性抗原（PSA）水平有显着的控制影响。它阻断前列腺癌细胞内的雄激素信号通路，通过三个途径抑制癌细胞的生长，从而延缓远处转移的发生。 2024年5月，阿帕他胺片被列入第二批临床急需境外新药。 2024年9月5日，阿帕鲁胺片获民族食品药品监督管理局批准上市。它的上市增加了耐药前列腺癌患者的生存希望。

环硅酸钠锆粉

（ZS-9，商品名：Lokelma）

申报企业：阿斯利康（AstraZeneca）

高钾血症是慢性肾脏病患者的常见并发症。如果不及时治疗，可导致心律失常，甚至猝死。据估计，全球约有200万终末期肾病患者，大多数患者虽然接受透析治疗，但血钾水平仍然较高。目前临床常用的治疗药物有帕替莫尔山梨醇钙和聚苯乙烯磺酸钠/钙，但国内仅批准上市的聚苯乙烯磺酸钠/钙，尚未满足临床需求。

环硅酸钠锆粉是一种高选择性口服钾清除剂，于2024年3月和2024年5月获取欧盟委员会和美国FDA批准用于治疗成人高钾血症患者。 2024年5月，环硅酸钠锆粉被列入第二批海外临床急需新药； 2024年12月31日，经民族食品药品监督管理局批准上市，用于治疗成人高钾血症。